赛诺菲联合国药集团研发罕见病药物
文章来源:健康时报
2019-04-03 12:04
跨国药业巨头赛诺菲集团（Sanofi）近日宣布，其中国的研发中心将与国药集团旗下的中国医药工业研究总院，在罕见病领域展开联合研究。
罕见病，世界卫生组织将罕见病定义为，患病人数占总人口数0.65%～1%的疾病，美国则认定了7000多种罕见病，而中国目前尚未对其明确定义。罕见病又被称为“孤儿病”，是指盛行率低、少见的疾病，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品被称为“孤儿药”。过去10年，“孤儿药”年均销售增长25.8%，目前“孤儿药”的全球市场价值达500亿美元。
据中国外商投资企业协会发布的消息称，国内的罕见病市场基本被进口药物所占领。眼下，自身的实力与政策问题使国内药企在罕见病的研究上少有声音。但中国同时又是全球罕见病市场的重要一块，大的人口基数决定单个“孤儿病”的患者也不会少，跨国药企肯定要进行争夺。
研发药物是费时、费财的工作，而研究罕见病并非一般企业便能支撑起来。某外资药业巨头的一位资深人士说，相对于常见病，罕见病药物所带来的经济利益小得多，更需要政策扶持，国外在这点上做得很好。以美国为例，政府会对“孤儿药”加快审批，也会让所研发出的药物在一个疾病领域享有独占地位。
国内有《药品注册特殊审批程序实施办法》，规定对罕见病药物注册申请实行特殊审批；医药工业“十二五”发展规划也鼓励罕见病的新产品研发及生产。但这些政策法规的规定相对较宽泛，明显不足以调动国内大多数药企的积极性。
