杜氏肌营养不良症有了新可能治疗方法

　　DMD是肌肉营养不良的最常见形式，这种疾病会导致进行性肌无力并最终导致骨骼肌和心肌丧失。在美国，每100，000例男性出生中就有16例发生这种疾病。这种疾病的儿童在幼儿期表现出笨拙和虚弱，通常到青少年阶段需要轮椅，平均寿命为26岁。

　　尽管较早的研究已经揭示了一种称为MKP5的酶在DMD的发展中所起的关键作用，使其成为可能的治疗靶标，但数十年来，科学家一直无法找到抑制酶“活性”位点的手段。

　　在这项新研究中， Anton Bennett教授及其团队筛选了162，000多种化合物。他们发现了一种分子化合物，该分子化合物通过结合到以前未发现的变构位点（酶活性位点附近）来阻止酶的活性。

　　Bennett说，通过针对MKP5的变构位点，“我们发现了绕过早期问题的药物开发的绝佳起点。”

　　研究人员在肌肉细胞中测试了它们的化合物，发现该化合物成功抑制了MKP5的活性，为治疗DMD提出了一种有希望的新治疗策略。

　　这项研究得到了美国国立卫生研究院，美国关节炎与肌肉骨骼与皮肤病研究所的资助，以及耶鲁大学的布拉瓦特尼克创新基金的资助。