今日，美国FDA许可了Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)胶囊，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这是FDA准许的第一种治疗ATTR-CM的药物。Vyndaqel和Vyndamax具备不异的活性要素Tafamidis，但由于保举剂量的不合，它们不成相互接替。
关于ATTR-CM
“ATTR-CM是一种习见却致命的疾病。”FDA药物评价和研讨核心血汗管与肾脏药物一小块主任Norman Stockbridge医学博士说，“新疗法是治疗ATTR-CM一个重猛停顿。”
ATTR-CM的是由机体器官与结构中无比聚积的淀粉样蛋白惹起的，显示为限定性心肌病与发展性心力弱竭。TTR蛋白堆积最多见于心脏与附近神经体系，侵扰了机体的畸形性能。心脏受累可招致呼吸吃紧、疲倦、心力弱竭、明白丢失、心律失常与出生。左近神经体系受累可导致手臂、腿、手与脚取得知觉、疼痛或不动。淀粉样卵白聚积也会影响肾脏、眼睛、胃肠道与中枢神经系统。
TTR基因渐变是ATTR-CM的首要病因。根占据无TTR基因渐变，可将ATTR-CM分为野生型和遗传性。
目前，ATTR-CM的初期诊断率低，预后较差，5年保管率不足50%。夙昔并没有关系医治药物获批，只能采用对症医治，极大都患者可进行心脏移植。
Vyndaqel和Vyndamax治疗ATTR-CM的治疗的效果在一项临床试验中显示。该试验纳入441名患者，随机接受Vyndaqel或安慰剂医治。匀称30个月后，Vyndaqel组的存活率高于慰藉剂组，Vyndaqel还被证明可削减因心血管疾病住院的人数(飞扬32%)。
该病例研究触及的患者数量较少，但未发现药物相干反劝化。妊妇使用Tafamidis大要会对胎儿造成屠戮。服用Vyndaqel或Vyndamax的女性若有有身设计应向医生咨询防止程序。
