ANAVEX®2-73已经获得FDA授予治疗资格认定。

文章来源:健康时报 2018-11-07 12:21

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FDA批准该神经发育疾病的2期试验|资讯

该研究将结合基因组精准医学ANAVEX®2-73-特异性生物标志物。

Anavex生命科学公司(Anavex Life Sciences Corp.)是一家为神经退行性疾病和神经发育疾病开发疗法的临床阶段生物制药公司,该公司近日宣布:美国食品与药物管理局(FDA)确认批准其新药临床研究(IND)申请,允许开始ANAVEX®2-73治疗雷特综合征(Rett syndrome)的临床试验。雷特综合征是一种罕见的灾难性神经发育疾病。

ANAVEX®2-73已经获得FDA授予治疗雷特综合征的孤儿药资格认定。

“此次IND获得FDA批准是ANAVEX®2-73的一个重要里程碑,”Anavex公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling博士说,“这是为ANAVEX®2-73治疗第三个适应证取得临床数据的重要一步,而且将结合基因组精准医学生物标志物。”

FDA批准Anavex公司开始进行ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的2期研究ANAVEX2-73-RS-001,这是一项随机、双盲、安慰剂对照的剂量滴定研究,主要评估ANAVEX®2-73口服液剂型治疗雷特综合征的安全性、耐受性、药代动力学和有效性。药代动力学和药物剂量都将在15位患者持续7周包括ANAVEX®2-73-特异性生物标志物的治疗过程中进行研究。所有参与研究的患者均符合在自愿非盲扩展临床研究中使用ANAVEX®2-73的条件。紧随该试验的将是计划的安慰剂对照安全性和有效性评估,治疗期为3个月。

雷特综合征是一种罕见、非遗传的进行性神经发育疾病,几乎只发生在女孩中。所造成的严重损害几乎会影响患儿生活的每个方面,包括说话、行走、进食甚至呼吸。该病一个重要特征是清醒状态近乎持续的重复手部运动。患儿在出生后6-18个月内表现正常,随后会出现发育变缓、缺乏有目的地使用双手、独特的手部运动、大脑和头部生长缓慢等问题,以及行走困难、癫痫和智力障碍。雷特综合征目前无法治愈,治疗只能缓解症状。症状管理可以通过多学科方法进行,使用药物治疗运动困难、呼吸不规则,并使用抗惊厥药物控制癫痫。该病由MECP2基因突变导致,所有种族人群均可能患病,全球范围内每10000到15000名新生女婴中会有一人患病。

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